‘Ajude o Paulinho’: Tratamento para combater doença rara custa R$15 milhões

Em meio aos desafios diários de uma família paraibana, surge uma história de coragem e determinação. Paulo Varela, carinhosamente conhecido como Paulinho, é um menino de 6 anos que enfrenta uma batalha implacável contra a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, progressiva e sem cura.

Diagnosticado aos 3 anos e 5 meses, Paulinho vive uma corrida contra o tempo, enquanto sua família luta para conseguir uma medicação avaliada em R$ 15 milhões para um tratamento que pode modificar o curso da doença e oferecer uma nova esperança.

A DMD é uma condição genética progressiva, degenerativa e, atualmente, incurável, que afeta exclusivamente meninos. Ela é caracterizada pela falta de uma proteína essencial nos músculos, a distrofina, que mantém as células musculares saudáveis. Sem essa proteína, os músculos enfraquecem progressivamente, afetando sua capacidade de andar, respirar e até mesmo o funcionamento do coração.

“Paulinho não engatinhou no tempo certo, só começou a andar de forma mais ‘segura’ quando tinha 1 ano e 8 meses. Tinha bastante dificuldade em subir escadas e não pulava nem em pula-pula”. Emmanuelle Varela, mãe de Paulinho

Manu se lembra claramente do dia 21 de outubro de 2021, quando um ortopedista em João Pessoa, sugeriu o diagnóstico de DMD após apenas cinco minutos de consulta. “Saí devastada daquele lugar, perdida, não sabia para onde ir”.

O diagnóstico foi confirmado por meio de exames de sangue e testes genéticos. “Naquele dia, foi um luto que vivemos, uma sentença”, compartilha Emmanuelle. No entanto, a fé e a determinação se tornaram seus pilares.

“Eu me ergui buscando forças em Deus. Foi Ele que me levantou e me deu forças para lutar pelo meu filho. Hoje, choro, sofro, mas no dia seguinte me coloco de pé e sigo em frente, buscando tudo que ele precisa. Não iremos parar até conseguir o Elevidys para Paulo.”

O Elevidys é uma terapia genética, aprovada pela FDA nos EUA, projetada para fornecer às células musculares um gene que codifica a microdistrofina, uma versão funcional da proteína que falta na DMD.

Recentemente, a FDA expandiu a aprovação do Elevidys para incluir pessoas não ambulatórias com 4 anos de idade ou mais.

Porém, o custo da terapia é exorbitante: R$ 15 milhões. A família de Paulinho aguarda ansiosamente a liberação da Anvisa e está travando uma batalha judicial para que ele possa finalmente receber o tratamento. Enquanto isso, eles buscam ajuda de todos os cantos para arrecadar fundos.

A vida de Paulinho e de sua família foi completamente transformada. Eles precisaram mudar de casa para uma residência mais acessível, e o dia a dia é uma corrida constante contra o tempo.

“Precisamos nos desdobrar para dar conta de tanta demanda. Hoje contamos com o apoio dos meus pais, Sila e Eneraldo. Eles ajudam a levar Paulo para as terapias e acompanham tudo. Sem essa rede de apoio, eu não conseguiria dar conta, pois preciso trabalhar para custear o tratamento dele e as medicações de uso contínuo”

Paulinho conta com uma equipe multidisciplinar que inclui fisioterapeutas, fonoaudiólogos, terapeutas ocupacionais, psicopedagogos, psicólogos, além de consultas regulares com neurologistas, cardiologistas, pneumologistas, endocrinologistas e nutricionistas. Ele também toma sete medicamentos de uso contínuo, incluindo um corticóide.

A esperança da família Varela é alimentada por histórias como a de Enrico, que, com cinco anos, se tornou o primeiro brasileiro a receber um fármaco que só pode ser administrado até os seis anos de idade. Enrico, assim como Paulinho, enfrentou a DMD e conseguiu a “cura milionária”.

Acompanhe a reportagem completa da Record, parceiro nacional do Sistema Correio de Comunicação

Para ajudar Paulinho a ter a chance de um futuro melhor, qualquer contribuição é bem-vinda. Doações podem ser feitas via PIX para o e-mail [email protected] ou através do PicPay em nome de Valesca Emmanuelle de Azevedo Soares Varela.